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美东时间 4 月 26 日，一家基因治疗初创公司 （以下简称为 “Apertura”）宣布完成 6700 万美元 A 轮融资。 本轮融资的独家投资方是美国投资管理公司 Deerfield Management Company。 该公司计划利用专有的平台技术开发 “下一代” 基因疗法，解决基因治疗递送和表达的关键难题。
通稿指出，Deerfield Management Company 还会提供额外的运营支持，逐步加强 推进基因治疗的能力。
总部位于纽约，计划利用机器学习和高通量分析设计新衣壳、基因调控元件（比如说启动子和增强子）以及有效载荷。其宣称通过同步增强基因疗法的多种功能，释放基因治疗更大的转化潜力。
该公司开发 “下一代” 基因疗法的技术主要依赖于两大技术平台，这建立在博德研究所载体工程师、科学家 博士和哈佛大学医学院 Nathan Marsh Pusey 神经生物学教授兼神经生物学系主任 博士实验室的研究成果之上。
“借助博德研究所和哈佛大学的这一些平台技术，Deerfield 看到了可以整合并支持一个独特综合平台解决阻碍基因治疗充分的发挥潜力技术挑战的机会。虽然，下一代基因治疗方法大多分布在在递送载体的创新上，但 具有在递送、表达和有效载荷方面一起进行创新的潜力。” 代理首席执行官和 Deerfield 管理公司业务发展副总裁 Dave Greenwald 博士。
官网资料显示， 从 实验室引进了 AAV 载体开发技术，该公司的 AAV 衣壳设计也将会基于科学创始人 Ben Deverman 的底层技术。
在神经科学和 AAV 工程化设计方面经验比较丰富，其团队利用蛋白质工程、体内高通量筛选以及机器学习等多种方法开发新的 AAV 载体。在最新的研究工作中，他与合作者发现了可以有明显效果地在小鼠中枢神经系统中递送基因片段的 AAV-PHP.B 衣壳家族，该衣壳能够最终靠血管上的一种新型受体穿过血脑屏障。这为设计可用于人中枢神经系统基因治疗的 “下一代” AAV 衣壳提供了新思路。
据 介绍，在开发基因疗法时，通常会使用天然存在的 AAV 衣壳。其实验室的专有技术能设计出具有治疗特定疾病的定制 AAV 衣壳，这种方法有望开发出更有效的基因疗法。
一方面，该公司利用机器学习和对 AAV 生物学的理解，同步增强 AAV 衣壳的多种功能；另一方面，通过自然进化的基因调控机制设计调控元件，将转基因片段（transgene）靶向到特定细胞类型并调节表达水平。
在元件调控上， 与哈佛大学签订赞助研究和许可协议，独家获得识别细胞类型特异性遗传调控元件 (GRE) 的方法，包括使用由哈佛大学 实验室开发的 Paralleled Enhancer Single-Cell 分析 (PESCA) 平台。
解释道，开发更有效的基因疗法的一大挑战在于如何使基因治疗的有效载荷在靶细胞中正确表达。我们克服这一挑战的技术是通过将转基因表达靶向特定细胞类型，微调这些细胞中的表达水平，同时避免转基因在非靶细胞类型中的表达。
的企业发展总监 Kristina Wang 博士也表示，PESCA 可以微调有效载荷，从而潜在避免脱靶毒性，与我们定制的 AAV 衣壳结合后，可能潜在避免当前基因治疗中的高剂量要求。
目前， 暂未披露具体的适应症。Dave Greenwald 只是提及这一些平台的优点是它们并不局限于某种细胞类型和器官，实际上几乎能将它们用于任何疾病。
Dave Greenwald 还透露，公司可能会在今年晚些时候公布其临床前数据。
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